Ci chorzy na szpiczaka już nie mogą czekać. Dostępne leki nie działają

Potrzebny jest dostęp do nowych terapii, żeby móc dobrze leczyć chorych na szpiczaka plazmocytowego. Prawo autorskie: pat138241 / 123RF Zdjęcie Seryjne

Około 200 osób chorych na szpiczaka plazmocytowego wyczerpało już możliwości leczenia dostępne w Polsce. Jeśli nie zostanie uruchomiony dostęp do kolejnych leków stosowanych w tej chorobie, to nie będzie dla nich ratunku.

Smutna statystyka
W listopadzie ubiegłego roku opisaliśmy historię pana Józefa Wojtczaka z Brwinowa, który chorował na szpiczaka. Apelował, tak jak inni chorzy na ten nowotwór, o refundację leków, które mogą przedłużyć mu życie. Pan Józef nie żyje. Nie doczekał dostępu do leczenia, tak jak 37 osób, które jak podają Fundacja Carita – Żyć ze szpiczakiem oraz Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Szpiczaka, zmarły w ciągu ostatnich 4 miesięcy z powodu szpiczaka plazmocytowego.

W przypadku tych chorych to nie była loteria - kolejne leki przeciwko tej chorobie mogą pomóc, ale tylko jeden z nich może być dostępny od zaraz.

To z powodu specyfiki tego nowotworu. Szpiczak jest chorobą nieuleczalną, ale każdy nowy, dostępny lek powoduje, że długość życia chorych wydłuża się, a choroba powoli staje się ze śmiertelnej przewlekłą.

Objawy szpiczaka plazmocytowego
Szpiczaka często diagnozuje się dopiero w zaawansowanym stadium choroby z powodu niespecyficznych objawów. Mogą to być bóle kręgosłupa, anemia, depresja, łamliwość kości, infekcje, zmęczenie.

To był ostatni lek
Kiedy rozmawialiśmy z Panem Józefem, został ostatni dostępny lek, na który komórki szpiczakowe pana Józefa nie były uodpornione - lenalidomid.

– Niestety już praktycznie nie działa. Jestem po pobycie w szpitalu z powodu największego kryzysu zdrowotnego jaki mnie spotkał od czasu zachorowania. Lekarze robili co mogli, żeby poprawiły się wyniki, ale niestety są niezbyt dobre. Jestem umówiony do lekarza, nie wiem czy będzie dalej kontynuacja leczenia lenalidomidem. Raczej nie. To był dla mnie ostatni element tej terapeutycznej układanki – tłumaczył nam w listopadzie Józef Wojtczak.

Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną. Po każdej zastosowanej terapii wcześniej, czy później nastąpi nawrót choroby. Polscy pacjenci mają dostęp do skutecznego leczenia w pierwszej i drugiej linii, po wykorzystaniu tych opcji, w trzeciej linii można jedynie zastosować stare, klasyczne terapie, które są źle tolerowane i powodują wiele skutków ubocznych.

Niestety nie można leczyć tych pacjentów nowymi lekami, ponieważ nie ma do nich dostępu.
Pan Józef w listopadzie mówił nam, że obserwuje walkę pacjentów o kolejny lek w leczeniu szpiczaka - pomalidomid, który w Polsce nie jest refundowany.

Józef Wojtczak

Wypowiedź z listopada 2017 r.

Jeśli byłby do niego dostęp, miałbym szansę. Czekam, resort zdrowia zapowiadał, że lek być może będzie refundowany od stycznia przyszłego roku, ale czy tak rzeczywiście się stanie? Nie ma pewności. Bez tego nie ma już dla mnie leczenia. Dla mnie i dla wszystkich, którzy mają nawrotową albo oporną na leczenie chorobę. Wszystkie linie leczenia, które były dostępne, otrzymałem. Niestety poprawy nie ma. Pomalidomid ma trochę inny profil działania, więc gdyby był dostępny, to byłaby dla mnie nadzieja.

Kiedy z nami rozmawiał jego wyniki badań daleko odbiegały od normy. Praktycznie nie miał odporności, chodził w maseczce. Ponieważ choroba wiąże się z patologicznymi złamaniami, jego kręgi kręgosłupa w większości były uszkodzone.

– Przez to straciłem 12 cm wzrostu w samym korpusie. Czasami żartuję, że spodnie można zostawić, a marynarki trzeba wyrzucić. Niestety to nic śmiesznego. To ciężka choroba. Nie ma tak, że wstajemy i jest piękny dzień. Żeby wstać trzeba się naprawdę natrudzić, głównie z powodu ciągłych i kolejnych złamań. Czasami nawet nie czujemy kiedy łamie się kość – opowiadał Pan Józef.

Szpiczak plazmocytowy
Szpiczak jest nieuleczalną, najczęstszą chorobą nowotworową układu krwiotwórczego. Charakteryzuje się namnażaniem i gromadzeniem komórek plazmatycznych, które w normalnych warunkach produkują przeciwciała stanowiące podstawowy element odpornościowy.
Czasami choroba ta nazywana jest chorobą łańcuchów lekkich, ponieważ komórki nowotworowe wytwarzają tylko część tych przeciwciał - tylko łańcuchy lekkie, które przesączają się przez nerki i mogą je uszkadzać.

Nie mogli czekać
Pan Józef nie doczekał refundacji leków, tak jak 37 innych osób chorych na szpiczaka, które zmarły w ciągu ostatnich czterech miesięcy. W Polsce około 200 osób potrzebuje kolejnej linii leczenia, inaczej ich los będzie przesądzony. To bardzo trudna sytuacja, kiedy wiadomo, że naprawdę można im pomóc.

Warto przypomnieć, że u chorych na początku mamy do czynienia ze szpiczakiem tlącym się, który nie daje objawów i wykrywany jest w większości przypadkowo, przy rutynowych badaniach. W tym momencie choroba jest obserwowana, nie podaje się leczenia.

Następnie pojawia się szpiczak aktywny, a wraz z nim objawy choroby. Wtedy lekarze włączają pierwszą linię leczenia. Dochodzi do remisji choroby, a później do jej pierwszego nawrotu, kiedy podawana jest druga linia leczenia. Znowu dochodzi do remisji. Jednak tu zaczynają się przysłowiowe schody, bo cykle powtarzają się, trzeba podawać kolejne inne leki, jednak czas remisji robi się znacznie krótszy.

Każda linia leczenia to kolejny lek lub zestawienie nawet kilku leków. Te wykorzystane wcześniej nie będą już działać, szpiczak robi się na nie oporny. Na świecie, rejestruje się coraz to nowsze leki, które można wykorzystać przy leczeniu kolejnych nawrotów choroby.

Od 8 lat nic
Obecnie jest 6 zarejestrowanych leków, które można zastosować u chorych, którzy mają nawrót choroby po drugiej linii leczenia. Niestety, żaden z nich nie jest refundowany w Polsce. Najbardziej zaawansowany proces refundacji jest w stosunku do leku pomalidomid.

– Około 2008-2010 roku zakończyliśmy wprowadzanie dostępu do nowych leków w leczeniu szpiczaka plazmocytowego – mówił podczas spotkania prasowego prof. Tomasz Wróbel.

Jak tłumaczył, np. w Warszawie co roku mamy ok. 150 nowych chorych na szpiczaka plazmocytowego. Pacjent ma średnio 70 lat, ale zdarzają się też dużo młodsi chorzy, czterdziestoletni, którzy wychowują dzieci, powinni mieć szansę na jak najdłuższe życie.

– Ze 100 pacjentów, po 5 latach przychodzi do nas tylko połowa – mówił prof. Wróbel.

Dlaczego resort zdrowia nie zdecydował się do tej pory na refundację pomalidomidu? Właściwie trudno powiedzieć. Można zrzucić wszystko na karb zbyt wysokiej ceny. Tyle, że producent poszedł resortowi na rękę - obniżył cenę o 50 proc, a nawet dołożył obniżenie ceny innego swojego leku, który jest na liście refundacyjnej. Co daje sytuację, w której resort po refundacji pomalidomidu, miałby tak naprawdę dwa refundowane leki w cenie jednego.

Pana Józefa poznałam niedawno, w listopadzie. Jeszcze rozmawialiśmy podczas konferencji prasowej. Był bardzo sympatycznym, miłym mężczyzną. Poruszał się o własnych siłach, choć można było dostrzec, że nie jest zdrowym człowiekiem. Zdaję sobie sprawę, że w polskim, niedofinansowanym systemie ochrony zdrowia, brakuje na refundacje leków dla wielu chorych na różne choroby. Zwyczajnie kołdra zawsze będzie za krótka. Jednak w tym przypadku brak refundacji kolejnych leków, choć jednego z nich, jest niezrozumiały. Nie jest to najdroższa terapia pod słońcem. Naprawdę można pomóc tym chorym. Tymczasem zostałam "dziennikarzem ostatniego kontaktu” dla Pana Józefa. To jest zwyczajnie, po ludzku, przykre.

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej "Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego", prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.

Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl