(Nie)równość obywateli? W Polsce na leczenie innowacyjne szansę mają jedynie "ci, którym to leczenie pomaga"

Lek generyczny – odtwórczy natomiast według definicji WHO to produkt farmaceutyczny, który może być wytwarzany przez różnych wytwórców. Są trzy drogi ich rejestracji: na podstawie licencji, dowodów biorównoważności, tzw. "well establish use (WEU)". Leki generyczne nie podlegają ocenie Agencji Ocen Technologii Medycznych. Nie znaczy to, że nie ma wątpliwości związanych z ich stosowaniem, chodzi głownie o prowadzenie optymalnej kontroli jakości równoważności biologicznej leków. W wielu krajach, np. w Azji nie jest możliwie prowadzenie odpowiedniej kontroli jakości z powodu braków środków lub doświadczenia, co powoduje zwiększenie dostępności leków niespełniających norm lub wręcz podrobionych. Takie leki, nielegalnie, np. poprzez internet mogą też dostępne w Polsce. I to staje się niebezpieczne.

W świecie, w krajach wysoko rozwiniętych, w różny sposób poradzono sobie z lekami generycznymi. W Stanach Zjednoczonych obowiązują ścisłe regulacje prawne i rygorystyczne zasady dotyczące ustalania równoważności leków oryginalnych i generycznych. FDA co roku publikuje tzw. "Orange Book" (FDA Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations), gdzie podaje aktualną kategorię równoważności terapeutycznej dostępnych na rynku preparatów. Status równoważności terapeutycznej leków publikowany w "Orange Book" cytowany jest również w "Red Book" - uaktualnianym spisie cen leków dostępnych w Stanach Zjednoczonych, powszechnie używanym przez amerykańskich farmaceutów. Każdy lek opisany w "Orange Book" posiada dwuliterowy kod kategoryzacji. Jego pierwsze litery oznaczają: A – że produkt uznano za terapeutycznie równoważny z lekiem oryginalnym. B – że stwierdzono różnice biorównoważności w stosunku do leku oryginalnego, które nie pozwalają na uznanie produktu za równoważny.

Federal Drug Administration uznaje za równoważne z lekiem oryginalnym wyłącznie te leki generyczne, które: są równoważne farmaceutycznie; mogą być uważane za równoważne biologicznie; spełniają określone standardy jakości i czystości produktu; są produkowane według zasad Good Manufacturing Practice (GMP). Reasumując więc, substytucje generyczne wymagają szczególnego monitorowania.

Ostatnie cztery lata przyniosły zdecydowany przełom w medycynie. Obserwujemy dużą liczbę innowacyjnych technologii medycznych. Nie chodzi tu tylko o leki, ale też o nowoczesne metody leczenia, zabiegi chirurgiczne, diagnostykę. Coraz więcej w AOTM oceniamy technologii medycznych zarejestrowanych na kilka miesięcy przed na przykład złożeniem wniosku o ich refundację. Dla przykładu w listopadzie 2012 roku oceniliśmy produkt na leczenie zaawansowanego stadium czerniaka skóry, który był zarejestrowany w lutym 2012 roku, czyli kilka miesięcy wcześniej. Podobny przypadek był z dwoma lekami na WZW [wirusowe zapalenie wątroby - red.] typu C. Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i efektywności kosztowej nastąpiła w blisko rok po ich zarejestrowaniu. Wcześniej takich sytuacji nie było.

Co roku na świcie jest rejestrowanych kilka tysięcy nowych cząsteczek, o wiele więcej jest na różnych etapach badań klinicznych, które nie muszą wcale doprowadzić do rejestracji. Dla samych leków sierocych (stosowanych w chorobach rzadkich) w ciągu 11 lat wpłynęło do EMA (European Medicines Agency) 1401 wniosków nowych cząsteczek, będących w trakcie mniej lub bardziej obiecujących badań klinicznych. Od 2008 roku zarejestrowano na świecie około 400 leków biotechnologicznych, które znalazły zastosowanie m.in. w chorobach serca, udarach, niedokrwistości, cukrzycy, hemofilii, stwardnieniu rozsianym, chorobach nowotworowych, osteoporozie oraz chorobach rzadkich.

To zależy od firm, które zajmują się produkcją leków odtwórczych. To oni pod tym kątem badają rynek. Ale myślę, że bardzo duża, bo jeśli lek jest bardzo skuteczny, to firmy tylko czekają, aby zacząć go sprzedawać i produkować. Także ze względów ekonomicznych instytucje związane z ochroną zdrowia coraz częściej popierają stosowanie generyków zamiast leków oryginalnych.

Ustawa refundacyjna dokładnie opisała sposób finansowania leków i zgodnie z jej zapisami lek odtwórczy ma być o 25 proc. tańszy niż oryginalny refundowany. Jeśli oba produkty - innowacyjny i odtwórczy - są objęte refundacją trafiają do tej samej grupy limitowej, gdzie cenę wyznacza ten produkt (może ich być wiele), który dopełnia 15 proc. udziału w sprzedaży. Ta kwota jest podstawą limitu, czyli sumą do której dopłaca państwo. Resztę płaci pacjent. Oczywiście lek może być dostępny za odpłatnością 50 lub 30 proc. albo na ryczałt, okoliczności ściśle precyzuje ustawa refundacyjna.

Nie maja prawa być gorsze, przeszły bowiem proces rejestracji. Powinny być więc tak samo skuteczne i tak samo bezpieczne jak produkt oryginalny.

To są zapewne skomplikowane kalkulacje, w które wliczane są długotrwałe i kosztowane badania, ale też i zysk. Firmy nie są przecież instytucjami charytatywnymi. Szacuje się jednak, że wprowadzenie nowego leku na rynek to koszt około miliarda dolarów. Według FDA (Federal Drug Administration) w USA, od fazy eksperymentalnej leku do wprowadzenia go na rynek mija przeciętnie 12 lat. Rocznie, w Ameryce Północnej i Europie firmy farmaceutyczne inwestują w badania nad nowymi lekami ponad 20 mld dolarów. Należy zauważyć, że koszty wytworzenia rok rocznie wzrastają, a liczba nowo zatwierdzonych leków od kilku lat stale spada. Rosnące koszty rozwoju i testowania leków oraz większa kontrola zatwierdzenia procesu tworzenia stanowi ogromny problem zarówno dla przemysłu farmaceutycznego, jak i dla pacjentów, którzy w nadziei czekają na nowe leki.

Trudno mi podać statystki, ile leków innowacyjnych znajduje się obecnie na wykazach, ale jest ich nie mało. Agencja ocenia przecież tylko leki innowacyjne, a więc wszystkie zlecenie Ministra Zdrowia dotyczące kwalifikacji nowego świadczenia opieki zdrowotnej, w tym leków i wyrobów medycznych, dotyczą innowacyjnych technologii medycznych. Jeśli chodzi o leki, to rocznie oceniamy ich około 60 i większość z nich jest refundowana.

Trudno generalizować i wprost ocenić, ile powinien kosztować nowy lek. Cena zależy od innowacyjności, czy jest ona przełomowa i na przykład powoduje wyleczenie z choroby do tej pory uznanej za niewyleczalną, czy pozorna (tzw. leki "me too") polegająca na dodaniu jednej cząsteczki tzw. podstawnika, na przykład atomu tlenu lub azotu. To czyni lek oryginalnym, ale stanowi nieznaczny postęp. Patrząc jednak na ceny leków innowacyjnych, to są one często bardzo wysokie – czasami za wysokie. I niestety cena często stanowi zaporę dla refundacji.

W polskim prawodawstwie w 2012 roku znalazł się zapis dotyczący kryteriów refundacyjnych, wśród których jest mowa o wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (tzw. QALY). Jest on wyliczany na podstawie trzykrotności PKB na jednego mieszkańca, co obecnie wynosi 105 801 złotych. Nie należy tego mylić z ceną leku, jak często jest to czynione, którą może zapłacić państwo. Jest to uniwersalna jednostka pomiaru wyników interwencji medycznej, która umożliwia dokonywanie porównań pomiędzy rożnymi jednostkami chorobowymi i różnymi technologiami medycznymi. QALY łączy w sobie ocenę korzyści wynikających z poprawy długości życia oraz zmian jego jakości w trakcie choroby. Jego wyliczenie jest związane pośrednio z ceną, ale nie ma z nią nic wspólnego. My w naszych ocenach wyliczamy ten parametr pokazując różnice w skuteczności i kosztach porównywanych technologii.

Nierówne traktowanie zawsze budzi wątpliwości, a nawet sprzeciw, nie tylko środowiska medycznego i nie tylko w medycynie. W HTA (health technology assessment) nie ma miejsca na wątpliwości. Oceniając lek, technologię medyczną opieramy się tylko na wiarygodnych dowodach naukowych, bierzemy pod uwagę skuteczność i badamy koszty populacji, która odniesie najwyższą korzyść z zastosowanej terapii. Dla nas liczą się fakty i dowody naukowe. Jeśli one są wiarygodne, a lek jest bardzo skuteczny i bezpieczny, to zawsze rekomendacja jest pozytywna. Cena, ekonomia jest ważna, ale nie liczy się jedynie leczenie, ale przede wszystkim wyleczenie i całkowity powrót pacjenta do społeczeństwa, do pracy zawodowej, do wytwarzania PKB. To przede wszystkim ekonomia. Z punktu widzenia HTA, do danego leczenia powinni mieć dostęp ci, którym to leczenie pomaga.

Myślę, że pod względem HTA nie odstajemy od Europy. W tym samym czasie oceniamy te same substancje co inne kraje i często wyciągamy podobne wnioski. W lipcu 2013 roku ocenialiśmy lek na raka sutka, który właśnie jest oceniany przez brytyjski NICE z tym, że oni jeszcze pracują, a my już skończyliśmy procedowanie. Oczywiście kraje bogatsze mogą sobie pozwolić na więcej. Niektóre kraje nawet włączają na pewien okres czasu np. sześć miesięcy nowozarejestrowane leki, a oceniają i decydują, co z nimi dalej zrobić: czy po tym okresie dalej finansować czy nie. Są różne modele i różne sposoby prowadzenia polityki zdrowotnej. Wszędzie (głównie w krajach rozwiniętych) jednak istnieją bardziej lub mniej formalne Agencje HTA, które przed decyzją refundacyjną oceniają i porównują skuteczność technologii medycznych. Nigdzie na świecie nie ma takiego budżetu, który w 100 proc. pokryje zapotrzebowanie pacjentów na leczenie. I żadnego kraju nie stać na to aby w 100 proc. finansować wszystkie zarejestrowane leki.