Ile kosztuje zyskany rok życia? W Polsce 25 tys. euro, ale pieniądze na koncie nie gwarantują leczenia

Ile kosztuje zyskany rok życia? W Polsce 25 tys. euro, ale pieniądze na koncie nie gwarantują dostępu do [url=http://shutr.bz/11irjY0]medycyny innowacyjnej[/url]. Fot. Shutterstock.com

Medycyna rozwija się w zdumiewającym tempie. Na rynek trafiają leki na choroby, które do niedawna uznawane były za nieuleczalne, a nawet śmiertelne. Niestety nie każdy może z tych innowacyjnych leków skorzystać, mimo że państwo powinno zapewniać obywatelom do nich równy dostęp. Eksperci zwracają uwagę, że praktycznie nigdzie w Europie pacjenci nie dopłacają do leków tyle co my. – W porównaniu do krajów o podobnym PKB dostęp do innowacyjnych terapii jest w Polsce najsłabszy – podkreśla w rozmowie z naTemat Paweł Sztwiertnia, dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

Czym się różni lek odtwórczy od leku innowacyjnego?

Paweł Sztwiertnia: Leki innowacyjne zawierają nową substancję czynną o udowodnionym działaniu terapeutycznym. W znacznej większości są one chronione patentem przed skopiowaniem ich składu przez inne firmy farmaceutyczne. Taka ochrona zapewnia firmie rekompensatę znacznych nakładów potrzebnych na wynalezienie i przebadanie nowego leku, jak również daje możliwość prowadzenia dalszych badań naukowych oraz klinicznych nad nowymi lekami. W momencie wygaśnięcia patentu pozostałe firmy farmaceutyczne mogą kopiować skład innowacyjnego leku i sprzedawać go pod własną marką. Takie leki nazywa się wtedy lekami generycznymi bądź odtwórczymi. Leki generyczne zawierają identyczną substancję czynną jak leki innowacyjne, chociaż mogą różnić się składem substancji pomocniczych.

Leki oryginalne, aby mogły zostać uznane za skuteczne i bezpieczne oraz wejść na rynek, muszą przejść serię wymagających badań klinicznych. Sprawdza się ich skuteczność, bezpieczeństwo oraz najefektywniejsze dawki dla pacjentów. Wprowadzenie leku generycznego na rynek wymaga jedynie przeprowadzenia badań porównawczych z pierwowzorem, zwanych badaniami biorównoważności. Na podstawie profili stężenia substancji czynnej we krwi ustala się w nich, czy poziom wchłaniania substancji czynnej nie odbiega znacząco od wyników prezentowanych pod tym względem przez lek oryginalny. Przyjmuje się, że rozbieżność nie może przekraczać 20 proc.

Specjalną grupę stanowią leki biologiczne, będące produktami leczniczymi zawierającymi jedną lub więcej substancji czynnych wytwarzanych przez organizm żywy lub pochodzących z organizmu żywego. Leki biologiczne charakteryzują się skomplikowaną budową białkową i są produkowane w wieloetapowym procesie produkcyjnym z użyciem biotechnologii w żywych komórkach. Po wygaśnięciu ochrony patentowej innowacyjnych leków biologicznych, określanych mianem produktów referencyjnych, opracowywane są leki biopodobne. Jednakże z uwagi na niezwykle złożoną budowę i skomplikowany proces produkcji, nie jest możliwe wytworzenie dokładnych kopii leku biologicznego.

Leki biopodobne przechodzą skróconą ocenę w badaniach, która ma na celu porównanie ich skuteczności i bezpieczeństwa z lekami referencyjnymi. W odróżnieniu od leków generycznych, do wykazania skuteczności i bezpieczeństwa leków biopodobnych konieczne jest przeprowadzenie badań klinicznych z udziałem pacjentów.

Czy na rynku jest dużo leków innowacyjnych, które nie mają zamienników?

Większość innowacyjnych leków jest rejestrowana na terenie Unii Europejskiej w tak zwanej procedurze centralnej, co oznacza jednoczesną rejestrację nowego leku we wszystkich krajach unijnych. W okresie ochrony patentowej, która trwa zwykle przez pierwszych 8-10 lat obecności na rynku lek innowacyjny nie ma zamienników.

Wiadomo, że leki odtwórcze są tańsze, mimo że mają te same substancje czynne. Czy istnieją regulacje, które określają procentowo różnicę w cenie?

Obecnie działające regulacje wysokości cen dotyczą tylko leków refundowanych. Zgodnie z ustawą refundacyjną każdy nowy lek posiadający substancję czynną już znajdującą się w lekach refundowanych, może zostać wpisany na listę refundacyjną tylko pod warunkiem obniżenia jego ceny o 25 proc. w porównaniu do ceny leku innowacyjnego.

Czy leki odtwórcze mają gorszą skuteczność?

Lek będący związkiem chemicznym, żeby mógł zostać uznany za generyczny odpowiednik, musi posiadać tę samą substancję czynną, tę samą postać, drogę podania, moc lub stężenie. Może różnić się składem substancji pomocniczych. Przed wprowadzeniem leków odtwórczych na rynek, powinny zostać przeprowadzone badania biorównoważności w celu porównania ich z lekami oryginalnymi. Producent powinien w nich udowodnić, na podstawie profili stężeń we krwi, że poziom wchłaniania substancji czynnej nie odbiega znacząco od wyników prezentowanych pod tym względem przez leki oryginalne.

Wiadomo, że praca nad stworzeniem leku innowacyjnego trwa latami i jest bardzo kosztowna. O jakich kwotach mówimy?

Wysoka cena niektórych leków innowacyjnych wynika z konieczności pokrycia ogromnych wydatków związanych z badaniami naukowymi i klinicznymi. Średni koszt wynalezienia nowej cząsteczki, przeprowadzenia niezbędnych badań klinicznych oraz wprowadzenie preparatu na rynek wynosi obecnie około miliarda dolarów. Na każde 5-10 tys. badanych nowych cząsteczek, tylko jedna zostaje zarejestrowana. Dodatkowo na koszty wpływa czas prowadzonych badań i jego rejestracji – stworzenie nowego leku trwa średnio 10-15 lat. Wprowadzenie nowego leku na rynek wymaga przeprowadzenia wielu badań naukowych i klinicznych. Są one konieczne, aby móc sprawdzić nie tylko skuteczność nowej substancji czynnej, ale także bezpieczeństwo jej stosowania dla pacjentów.

To nie bieżące koszty produkcji, a koszty poszukiwań i badań nowych leków w największym stopniu składają się na cenę leku. Branża farmaceutyczna jest jednym z najbardziej innowacyjnych sektorów gospodarki na świecie. Dla przykładu w 2011r. firmy zrzeszone w Europejskiej Federacji Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych EFPIA zainwestowały ponad 27 mld euro w badania i rozwój. Wzrost wydatków na badania i rozwój jest największy w porównaniu z innymi sektorami gospodarki. Branża farmaceutyczna w Europie zatrudnia ponad 100 tys. pracowników naukowych – stanowią oni 17 proc. wszystkich pracowników R&D [Research and Development - red.] na kontynencie.

Im bardziej innowacyjny i skuteczny lek, tym wyższa cena - czy istnieje taka prawidłowość?

Prace nad nowymi lekami są finansowane z bieżących zysków. Skuteczność wszystkich leków musi być potwierdzona w badaniach. Oczywiście największe wrażenie robią na nas nowe terapie, które diametralnie zmieniają sytuację chorych i sprawiają, że choroby nieuleczalne albo śmiertelne stają się chorobami przewlekłymi kontrolowanymi dzięki farmakoterapii lub w ogóle można je wyeliminować. Ale każdy nowy lek jest w jakimś sensie przełomem. Nawet jeśli polega on na tym, że pacjentowi zamiast trzech tabletek dziennie można podać lek raz na dwa tygodnie w postaci zastrzyku albo plastra. W pewnych grupach chorób, na przykład w chorobach psychicznych ma to ogromne znaczenie dla skuteczności i efektywności leczenia.

Czy leki innowacyjne są refundowane?

Tak, oczywiście, niektóre terapie innowacyjne są refundowane. W większości krajów europejskich innowacyjne leki, zwłaszcza te ratujące życie, są finansowane ze środków publicznych dla wybranych grup pacjentów od razu po zarejestrowaniu, w czasie gdy trwa jeszcze ocena farmakoekonomiczna. W Polsce każdy nowo zarejestrowany lek musi przejść pełna ocenę zasadności refundacji (trwa to minimum 1 rok) i w tym czasie terapia ta nie jest dostępna dla polskich pacjentów.

Ile powinien kosztować nowy lek? Na ile wycenia się np. zyskany rok życia?

Cena leku powinna odzwierciedlać jego innowacyjność. W krajach, w których obowiązuje ocena farmakoekonomiczna nowych terapii brana jest pod uwagę korzyść zdrowotna. Koszt zyskanego roku życia skorygowanego o jakość brytyjski NICE szacuje na około 25 000 – 40 000 euro. W Polsce jest to zaledwie 25 000 euro, co stwarza realny problem w dostępie polskich pacjentów do innowacji.

Istnieje zależność medycyny od ekonomii. Wiadomo, że nie wszyscy będą mieli dostęp do nowoczesnej medycyny, bo jest kosztowna. Czy to budzi wątpliwości etyczne wśród lekarzy i farmaceutów? Przecież wszyscy powinni mieć równy dostęp do leczenia, ratowania zdrowia i życia.

Oczywiście medycyna jest bardzo zależna od ekonomii w tym sensie, że wydatki na ochronę zdrowia i zasoby w ochronie zdrowia są ograniczone możliwościami płatnika publicznego. Poziom wydatków publicznych na ochronę zdrowia, w tym na refundację leków, jest zależny od zamożności poszczególnych krajów oraz od ich kondycji ekonomicznej. Nie ma obecnie państwa, które byłoby w stanie zapewnić swoim obywatelom bezpłatny dostęp do wszystkich istniejących terapii medycznych. Dlatego każdy kraj stoi przed trudnym zadaniem określenia priorytetów i dokonania wyboru, które świadczenia i w jakim stopniu są finansowane w pierwszej kolejności i w efekcie są dostępne dla obywateli. Lekarze powinni przepisywać leki zgodnie z najlepszą wiedzą medyczną, oczywiście w ramach możliwości finansowych systemu. Stworzenie systemu zapewniającego finansowanie ochrony zdrowia jest jednym z zasadniczych obowiązków Państwa. Zasady w ramach takiego systemu obowiązujące lekarzy i farmaceutów powinny być klarowne i nie budzić wątpliwości etycznych.

Czy inne kraje mają lepszą (dla pacjenta) politykę w kwestii dostępu do leczenia innowacyjnego?

System refundacyjny w Polsce zakłada, że pacjent partycypuje w kosztach leków. Ceny leków są sztywne i negocjowane przez Ministerstwo Zdrowia z producentami. Jest to również system dość skomplikowany z punktu widzenia pacjenta – na odpłatność za lek ma wpływ nie tylko cena przyjęta w ramach negocjacji, ale też przypisanie do konkretnej grupy limitowej i procentowy poziom dopłaty państwa, o którym decyduje Ministerstwo Zdrowia. Poziom współpłacenia za leki w Polsce jest jednym z najwyższych w Europie.
Na przeciwnym biegunie byłyby systemy, w których pacjent za każdy lek płaci jedną, stałą kwotę ryczałtową. Są również systemy, w których pacjent ponosi koszty farmakoterapii do określonego limitu – powyżej pewnej kwoty nie płaci za leki.

Co do zasady systemy refundacji tworzy się przede wszystkim pod kątem osób przewlekle i najciężej chorych – gdy koszty związane z leczeniem są stałe i dość wysokie. Zadaniem systemu jest umożliwić im leczenie, tak by w możliwie największym stopniu mogli powrócić do zdrowia lub by choroba nie przeszkadzała im w prowadzeniu normalnego życia. Niestety w porównaniu do krajów o podobnym PKB (np. Czechy, Wegry, Słowacja) dostęp do innowacyjnych terapii jest w Polsce najsłabszy.

Czytaj też:

doktor n. med. Wojciech Matusewicz – prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych

(Nie)równość obywateli? W Polsce na leczenie innowacyjne szansę mają jedynie "ci, którym to leczenie pomaga"