Jedynie na 3-5 proc. z tysięcy chorób rzadkich udało się opracować leki. Terapie są drogie - niektóre to nawet 3 miliony złotych rocznie na pacjenta. Za taką kwotę można utrzymać całą przychodnię, więc nic dziwnego że leczenie chorób rzadkich dzieli środowisko. Jednak pacjenci i producenci zapewniają, że leki ratują im życie. Tak jest w przypadku Elaprase - jedynego leku na zespół Huntera. Ministerstwo Zdrowia ma wątpliwości, co do jego skuteczności. Mimo że nie pojawiły się żadne nowe badania dające ku temu podstawy. Wydanie opinii co do efektywności terapii zlecił Agencji Oceny Technologii Medycznych, która nie jest do tego uprawniona i która orzekła zdjęcie refundacji. Kto więc powinien płacić za leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi?
REKLAMA
- Sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w Polce jest gorsza niż w większości krajów UE - ocenia dr Krzysztof Łanda, lekarz, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia, były członek Board of Directors Health Technology Assessment International (HTAi). - Szczególnie niesprawiedliwa jest ustawa lekowa, która zamyka drogę do leczenia niektórym obywatelom. Liczą się wyniki klasycznych analiz ekonomicznych, bez wyjątku odnoszone do progu opłacalności, co jest oczywistym błędem. W takim układzie leki sieroce praktycznie nie mają szansy na refundację - dodaje lekarz.
Rzadcy pacjenci
To przygnębiające, bo szacuje się, że jest 6-8 tys. chorób rzadkich i jedynie na 3-5 proc. z nich wynaleziono leczenie czyli tzw. leki sieroce. Potrzebuje ich od 2 do 2,3 mln. Polaków – nie tylko dzieci, ale coraz częściej również dorosłych. Na niektóre odmiany chorób rzadkich zapada kilka osób w skali całego kraju, stąd ich leczenie trzeba czasem przeliczać w milionach złotych rocznie na pacjenta.
To przygnębiające, bo szacuje się, że jest 6-8 tys. chorób rzadkich i jedynie na 3-5 proc. z nich wynaleziono leczenie czyli tzw. leki sieroce. Potrzebuje ich od 2 do 2,3 mln. Polaków – nie tylko dzieci, ale coraz częściej również dorosłych. Na niektóre odmiany chorób rzadkich zapada kilka osób w skali całego kraju, stąd ich leczenie trzeba czasem przeliczać w milionach złotych rocznie na pacjenta.
Ustawa refundacyjna zostawia furtkę dla tych, którzy potrzebują terapii niezarejestrowanej. Art. 40 pozwala ministrowi zdrowia uruchomić program lekowy we wskazaniach poza rejestracyjnych - czyli jest szansa, że państwo w wyjątkowych przypadkach sfinansuje terapię, która nie jest zarejestrowana dla określonej grupy chorych.
Sytuację pacjentów z chorobami rzadkimi jako trudną ocenia również prof. dr hab. nauk med. Piotr Fiedor z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, lekarz klinicysta i członka Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia. Według niego brak systemowych rozwiązań jest skutkiem braku regulacji prawnych. Wieloletnie zaniedbania ma uporządkować Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który zgodnie z przepisami UE ma zostać wdrożony do końca 2013 roku. – To jeden z najważniejszych priorytetów dla polskiego rządu. Najważniejsze jest szybkie wdrożenie i dostosowanie przepisów prawnych, które skutecznie będą chronić interesy tej szczególnej grupy pacjentów w Polsce – ocenia prof. Fiedor.
Nie oznacza to wcale, że wszystkie leki na choroby rzadkie powinny być zdaniem ekspertów refundowane. – Jest wiele leków, nie tylko zresztą sierocych, które zostały zarejestrowane, a których siła interwencji oceniana jest nisko. Są leki sieroce zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków (EMA), ale stosunek korzyści do ryzyka wypada dla nich mizernie, więc pewnie nie warto za nie płacić. Z drugiej strony niektóre powinny być refundowane mimo wysokiej ceny, a nie są. Dotyczy to leków, które stanowią pierwszą technologię medyczną o udowodnionej efektywności klinicznej w danej chorobie, których ceny wydają się uzasadnione – komentuje dr Łanda.
Produkty lecznicze stanowią jedynie element pełnej terapii w chorobach rzadkich i powinny być objęte pełną refundacją w każdym przypadku zdiagnozowania jednostki chorobowej, która z definicji jest chorobą rzadką. Finansowanie leczenia stanowi ważny problem w tej grupie chorych, ponieważ nie ogranicza się jedynie do refundacji leków, gdyż konieczne jest również finansowanie obszaru pomocy socjalnej między innymi rehabilitacji, opieki profesjonalnej, czy też edukacji rodzin.
Konfliktowe Elaprase
Wątpliwości ministra zdrowia wzbudziła terapia enzymatyczna lekiem Elaprase stosowana w leczeniu rzadkiej choroby mukopilisacharydozy typ II, znanej jako zespół Huntera. Ten zespół ma nie więcej niż 140 dzieci w kraju, a terapia jest dostępna w Polsce od 2008 roku. Ministerstwo Zdrowia zleciło ocenę słuszności refundowania tego leku Radzie Przejrzystości działającej przy Agencji Oceny Technologii Medycznych.
To zlecenie wywołało przede wszystkim ogromny niepokój rodziców chorych dzieci, których nie stać na to drogie leczenie, a bez którego, ich zdaniem, dzieci czeka powolna i bolesna śmierć. – Mój syn dziś jeździ na hulajnodze, chodzi do przedszkola, uczy się angielskiego, pływa, jeździ konno – nie widzę dzisiaj takiego momentu, że ktoś mógłby jednoznacznie stwierdzić, że mój syn jest chory. Jest żywym dowodem na to, że terapia działa – mówił nam niedawno Krzysztof Swacha, założyciel Fundacji Umieć Pomagać, którego 5-letni syn Michał cierpi na tę rzadką chorobę. Niejasności sytuacji może dowodzić również głosowanie 20-osobowej Rady: 11 członków głosowało za zniesieniem terapii, a 5 za jej utrzymaniem.
Efektywność leczenia i skuteczność produktu leczniczego oceniana jest na podstawie wykonanych badań klinicznych. Odpowiedzialność za bezpieczeństwo i skuteczność produktu leczniczego w terapii ponosi wyłącznie Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych w Polsce w narodowej procedurze rejestracyjnej lub Europejska Agencja Leków w procedurze centralnej dla produktów leczniczych.
Prawo do skuteczności
To dlatego zdaniem ekspertów Rada Przejrzystości nie powinna wyrokować o skuteczności leku. Po prostu zgodnie z przepisami nie jest do tego uprawniona. – Ministerstwo Zdrowia w naszym kraju korzysta z pomocy merytorycznej ekspertów w zakresie oceny efektywności terapii, co wiąże się z refundacją produktów leczniczych, jednak ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii jest w wyłącznej kompetencji Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Uzasadnienie braku skuteczności terapii, czego następstwem jest zaprzestanie refundacji produktu leczniczego, możliwa jest wyłącznie poprzez wykazanie braku skuteczności leczenia w prowadzonym badaniu klinicznych – podkreśla prof. Piotr Fiedor.
To dlatego zdaniem ekspertów Rada Przejrzystości nie powinna wyrokować o skuteczności leku. Po prostu zgodnie z przepisami nie jest do tego uprawniona. – Ministerstwo Zdrowia w naszym kraju korzysta z pomocy merytorycznej ekspertów w zakresie oceny efektywności terapii, co wiąże się z refundacją produktów leczniczych, jednak ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii jest w wyłącznej kompetencji Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Uzasadnienie braku skuteczności terapii, czego następstwem jest zaprzestanie refundacji produktu leczniczego, możliwa jest wyłącznie poprzez wykazanie braku skuteczności leczenia w prowadzonym badaniu klinicznych – podkreśla prof. Piotr Fiedor.
Takie stanowisko zajmuje również dr Krzysztof Łanda: – Rada nie powinna wchodzić w kompetencje urzędów rejestracji i podważać ich decyzji, gdyż nie ma ani odpowiednich danych na ten temat, ani możliwości analitycznych, ani prerogatyw w tym zakresie. To EMA lub inne urzędy rejestracji oceniają, czy jakiś lek jest efektywny klinicznie, czy nie. Rada Przejrzystości i AOTM powinny natomiast oceniać wiarygodność analiz składanych przez producenta, relatywną siłę interwencji i zasadność objęcia leku refundacją na podstawie wymaganych ustawowo analiz.
Refundacja produktów leczniczych w chorobach rzadkich powinna być w oparciu o zarejestrowane wskazania kliniczne Podmiotu Odpowiedzialnego (producenta leku), które zostały opracowane w oparciu o udokumentowane wyniki bezpieczeństwa i skuteczności terapeutycznej w badaniach klinicznych.
Mimo to Departament Polityki Lekowej Ministerstwa Zdrowia zlecił to zadanie Radzie Przejrzystości. – Wydanie przez Ministerstwo zlecenia w takiej formie: żeby to Agencja ustaliła, czy pacjentów powinno się pozbawiać refundacji oceniam negatywnie. Minister mógł wnioskować o ocenę zasadności zawężenia kryteriów refundacji, albo rozważyć zasadność utrzymania refundacji w takiej formie jak obecnie, ale zlecenie dotyczące delistacji i odebrania refundacji w ogóle jest niezrozumiałe – stanowczo stwierdza dr Łanda.
Kto daje i odbiera...
Łanda zastanawia się także, dlaczego akurat ten lek wzięto pod lupę, a nie inne, co do których skuteczności można mieć uzasadnione wątpliwości. – To wyjątkowo zastanawiające i nieprzejrzyste – podkreśla lekarz. Poza tym ta decyzja wskazuje na brak ciągłości decyzji administracyjnych. – Jeżeli jeden minister, w tym przypadku minister Kopacz przyznaje refundację, a drugi rozważa jej zupełne wycofanie, to gdzie mamy spójność działania Ministerstwa jako urzędu? Tym bardziej, że to przecież ministrowie jednej i tej samej partii rządzącej. To podważa zaufanie obywateli do organów państwa oraz świadczy o słabym nadzorze politycznym i merytorycznym nad działaniami Departamentu Polityki Lekowej – uważa Łanda.
Łanda zastanawia się także, dlaczego akurat ten lek wzięto pod lupę, a nie inne, co do których skuteczności można mieć uzasadnione wątpliwości. – To wyjątkowo zastanawiające i nieprzejrzyste – podkreśla lekarz. Poza tym ta decyzja wskazuje na brak ciągłości decyzji administracyjnych. – Jeżeli jeden minister, w tym przypadku minister Kopacz przyznaje refundację, a drugi rozważa jej zupełne wycofanie, to gdzie mamy spójność działania Ministerstwa jako urzędu? Tym bardziej, że to przecież ministrowie jednej i tej samej partii rządzącej. To podważa zaufanie obywateli do organów państwa oraz świadczy o słabym nadzorze politycznym i merytorycznym nad działaniami Departamentu Polityki Lekowej – uważa Łanda.
Ministerstwo tłumaczy wydane zlecenie pojawiającymi się uwagami o skuteczności leku. Takie sygnały miały dotrzeć do Ministerstwa z Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich. – W dniu 9 lipca 2013 r. na podstawie art. 33 ust. 2 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków Minister Zdrowia zwrócił się ze zleceniem do Pana Wojciecha Matusewicza, Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych o wydanie opinii Rady Przejrzystości w przedmiocie zasadności uchylenia decyzji o objęciu refundacją leku Elaprase (idursulfasum) stosowanego w ramach programu lekowego Leczenie mukopilisacharydozy typ II (Zespół Huntera). Powyższa decyzja podyktowana została uwagami Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich dt. skuteczności leczenia mukopolisacharydozy typ II przedmiotowym lekiem. Mając na uwadze powyższe, Minister Zdrowia podjął działania wyjaśniające sprawę skuteczności leku Elaprase – wyjaśnił nam w oświadczeniu Krzysztof Bąk, rzecznik prasowy ministra zdrowia.
Takie tłumaczenie nie przekona raczej środowisk pacjencjach, którzy na każdym kroku podkreślają, że normalnie funkcjonujące dzieci z zespołem Huntera to zasługa właśnie terapii z użyciem Elaprase.
Co dalej?
Jednak jak poinformowało nas MZ Rada ustaliła, że skuteczność leku jest "niezadowalająca" na podstawie konkretnych danych. – Nowe obserwacje pochodzące z badań rejestrowych nie zmieniły dowodów dotyczących skuteczności tej interwencji. Rekomendacje dotyczące stosowania tego leku w innych krajach są nadal niejednoznaczne. Dostępne informacje wskazują, że lek jest refundowany w większości krajów europejskich. Niemniej w krajach, dla których odnaleziono wysokiej jakości, wiarygodne wytyczne dotyczące warunków refundacji (Wielka Brytania, Kanada, Australia, Katalonia), lek refundowany jest z ograniczeniami – wyjaśnił Krzysztof Bąk i podkreślił, że Rada wskazała, że konieczne jest zabezpieczenie praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów.
Jednak jak poinformowało nas MZ Rada ustaliła, że skuteczność leku jest "niezadowalająca" na podstawie konkretnych danych. – Nowe obserwacje pochodzące z badań rejestrowych nie zmieniły dowodów dotyczących skuteczności tej interwencji. Rekomendacje dotyczące stosowania tego leku w innych krajach są nadal niejednoznaczne. Dostępne informacje wskazują, że lek jest refundowany w większości krajów europejskich. Niemniej w krajach, dla których odnaleziono wysokiej jakości, wiarygodne wytyczne dotyczące warunków refundacji (Wielka Brytania, Kanada, Australia, Katalonia), lek refundowany jest z ograniczeniami – wyjaśnił Krzysztof Bąk i podkreślił, że Rada wskazała, że konieczne jest zabezpieczenie praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów.
Ochrona nabytych praw z pewnością uspokoi rodziny chorych dzieci. Niezrozumiały jest jednak fakt, że i samo zlecenie, i jak czytamy w oświadczeniu MZ również opinia, zostały wydane bez oparcia o nowe dane kliniczne. Jak wskazuje dr Łanda i inni eksperci, w ostatnich latach nie pojawiły się żadne nowe dowody naukowe w zakresie oceny efektywności klinicznej leku, a więc nic się nie mogło zmienić w ocenie działania Elaprase. Stąd pojawiające się zarzuty o jedynie finansowy kontekst sprawy.
Przegłosowany wniosek Rady Przejrzystości o odebraniu refundacji terapii enzymatycznej nie oznacza, że minister Arłukowicz się do tej opinii przychyli. Nie ma takiego obowiązku. Z odpowiedzi rzecznika prasowego ciężko jednak wywnioskować, jakie kroki zostaną podjęte. – Minister Zdrowia podejmie przedmiotową decyzję w oparciu o art. 33 ust. 1 ustawy o refundacji leków, w tym mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych – zapowiada Krzysztof Bąk i cytuje zgodnie z art. 33 konkretne przypadki.
Minister Zdrowia uchyla decyzję administracyjną o objęciu refundacją leku, w przypadku:
1) stwierdzenia braku deklarowanej skuteczności terapeutycznej;
2) stwierdzenia ryzyka stosowania niewspółmiernego do efektu terapeutycznego;
3) podważenia wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w art. 12 pkt 3–10 ustawy o refundacji;
4) gdy zobowiązanie, o którym mowa w art. 25 pkt 4 ustawy o refundacji, nie zostanie dotrzymane w zakresie dotyczącym zapewnienia ciągłości dostaw lub rocznej wielkości dostaw, i nastąpi niezaspokojenie potrzeb świadczeniobiorców.
Cena życia
Leczenie chorób rzadkich, mimo że dotyczy stosunkowo niewielkiej grupy pacjentów, jest zwykle bardzo kosztowne. – W 2011 roku NFZ wydał 426 mln złotych na 19 leków sierocych – wylicza dr Łanda i dodaje, że z roku na rok te koszty rosną, bo szczęśliwie dla chorych pojawia się coraz więcej skutecznych metod leczenia chorób rzadkich.
Roczna terapia jednego pacjenta może kosztować nawet 3 mln złotych. – Te leki są tak drogie, bo inaczej producentom nie opłacałoby się ich tworzyć. Jeżeli producent zainwestuje 1 mld euro w opracowanie nowego, skutecznego leku np. na nadciśnienie czy chorobę Parkinsona ma świadomość, że odrobi koszty inwestycji sprzedając lek setkom tysięcy czy milionom pacjentów. Ale jeżeli zainwestuje ten sam 1 mld euro na lek na chorobę rzadką, na którą leczy się przykładowo pięcioro dzieci w Polsce, cena musi być na tyle wysoka, żeby inwestycja się zwróciła – wyjaśnia ekspert.
Komisja Europejska wprowadziła szereg ułatwień w przypadku leków sierocych, czym chce zachęcić producentów do opracowywania kolejnych. To na pewno przyczynia się do powstawania kolejnych terapii.
Finansowanie leczenia chorób rzadkich dzieli środowisko medyczno-ekonomiczne. Za równowartość leczenia jednego pacjenta można przecież utrzymać całą przychodnię, w której leczone są dziesiątki dzieci. Dr Łanda uważa, że najrozsądniejszym system finansowania leków na choroby rzadkie byłoby oparcie go na zasadzie "no cure no pay": jeżeli terapia nie przynosi efektu i stan pacjenta się nie poprawia za leczenie płaci po prostu producent, a jeżeli lek działa - koszty pokrywa państwo. Nie byłoby wtedy obawy, że państwo inwestuje miliony w nieskuteczne terapie lub kiedy lek nie przynosi spodziewanych efektów. Istotne jest również zakończenie przeciągania krótkiej kołdry, poprzez wydzielenie przez polityków budżetu na leczenie chorób rzadkich i oddzielenie ich od środków na leczenie osób z chorobami powszechnymi.
Minister Zdrowia z pewnością będzie musiał skrupulatnie pochylić się nad problematyką chorób rzadkich. Nie chodzi jedynie o palący problem terapii dzieci z zespołem Huntera, ale również obowiązek wdrożenia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Co roku diagnozowane są nowe, śmiertelne choroby rzadkie i bez odpowiednich przepisów i właściwej komunikacji między urzędami, pacjentami i lekarzami będzie dochodziło do tak emocjonalnych sytuacji, jak w przypadku Elaprase.
Nie przegap żadnej ważnej wiadomości i obserwuj nas w Google News!