Krzysztof Swacha, założyciel Fundacji Umieć Pomagać chce zrobić coś, czego nie osiągnęła wcześniej żadna fundacja - wykorzystując możliwości prawne chce uczestniczyć w procesie przyznawania refundacji leków, który prowadzi minister zdrowia. Resort rozważa cofnięcie przyznanego wcześniej finansowania jedynego dostępnego leku na zespół Huntera. Według środowisk pacjenckich dla tych dzieci to wyrok śmierci. Pacjenci czują się oszukani, bo nie ma żadnych nowych badań, które podważałyby skuteczność terapii.
REKLAMA
Jego syna zdiagnozowano w 2011 roku. Zespół Huntera czyli mukopolisacharydoza typu II (MPS II) to rzadka, nieuleczalna i do niedawna śmiertelna choroba. To właśnie ze ''śmiertelnością" postanowił walczyć Krzysztof Swacha. W tym samym roku założył Fundację Umieć Pomagać. 5-letni Michał żyje i funkcjonuje normalnie, bo od ponad 2 lat leczony jest Elaprase - jedynym dostępnym lekiem na tę chorobę.
Uzależnieni od Ministerstwa Zdrowia
Zdiagnozowany zespół Huntera ma w Polsce około 30 dzieci. 140 dzieci objętych jest terapiami enzymatycznymi w ogóle. Terapia enzymatyczna w przypadku niektórych leczonych jednostek może kosztować nawet 2-3 mln zł rocznie. Ich leczenie jest więc możliwe jedynie dzięki refundacji. Ministerstwo Zdrowia rozważa jednak jej wycofanie. Mimo że wcześniej lek już zarekomendowano. Resort zlecił wydanie opinii w tej sprawie Agencji Oceny Technologii Medycznych, która zgodnie z polskimi przepisami nie jest uprawniona do oceniania skuteczności klinicznej leków. Mimo to Rada Przejrzystości działająca przy AOTM zaopiniowała cofnięcie refundacji, co przeraziło rodziców i zaniepokoiło środowisko medyczne.
Zdiagnozowany zespół Huntera ma w Polsce około 30 dzieci. 140 dzieci objętych jest terapiami enzymatycznymi w ogóle. Terapia enzymatyczna w przypadku niektórych leczonych jednostek może kosztować nawet 2-3 mln zł rocznie. Ich leczenie jest więc możliwe jedynie dzięki refundacji. Ministerstwo Zdrowia rozważa jednak jej wycofanie. Mimo że wcześniej lek już zarekomendowano. Resort zlecił wydanie opinii w tej sprawie Agencji Oceny Technologii Medycznych, która zgodnie z polskimi przepisami nie jest uprawniona do oceniania skuteczności klinicznej leków. Mimo to Rada Przejrzystości działająca przy AOTM zaopiniowała cofnięcie refundacji, co przeraziło rodziców i zaniepokoiło środowisko medyczne.
Krzysztof Swacha zakładając Fundację nie myślał jedynie o walce o życie własnego dziecka. Jak podkreśla nie chodzi nawet o walkę. – Chcę pomagać, nie walczyć. Fundacja powstała, żeby zmienić rzeczywistość, a nie walczyć o jednostkowe przypadki – mówi w rozmowie z naTemat. Wspólnie z innymi próbuje zmienić przede wszystkich świadomość społeczeństwa o istnieniu chorób rzadkich, bo bez niej nawet dyskusja z Ministerstwem jest bardzo trudna. Chorób rzadkich jest już nawet 8 tys., a ciągle diagnozowane są nowe. Leki opracowano na najwyżej 5 proc. z nich. Badania są długotrwałe i kosztowne, a produkowanie leku dla jednostkowych pacjentów rzadko opłaca się producentom. To warunkuje wysokie ceny leków sierocych i uzależnia chorych od resortu zdrowia.
Poszukiwanie nadziei
Kiedy lekarze powiedzieli, że Michał ma zespół Huntera we wszystkich opisach na temat tej choroby Krzysztof Swacha znalazł w podsumowaniu jedno słowo: śmierć. Świadomość, że nie może uratować własnego dziecka go przeraziła, ale też zmobilizowała. – Po diagnozie mojego syna mieliśmy dwa wybory: albo zaakceptować obecny stan albo coś zmienić. Szkopuł w tym, że najczęściej chodzi o to ''coś''. Nie chciałem stać w miejscu i po prostu czekać na rozwój choroby – mówi ojciec chłopca. Chciał się dowiedzieć, czy to ''coś'' istnieje. Pojechał na kilka europejskich konferencji, spotykał się ze stowarzyszeniami pacjenckimi z innych krajów i okazało się, że jest szansa, a nawet kilka szans.
Kiedy lekarze powiedzieli, że Michał ma zespół Huntera we wszystkich opisach na temat tej choroby Krzysztof Swacha znalazł w podsumowaniu jedno słowo: śmierć. Świadomość, że nie może uratować własnego dziecka go przeraziła, ale też zmobilizowała. – Po diagnozie mojego syna mieliśmy dwa wybory: albo zaakceptować obecny stan albo coś zmienić. Szkopuł w tym, że najczęściej chodzi o to ''coś''. Nie chciałem stać w miejscu i po prostu czekać na rozwój choroby – mówi ojciec chłopca. Chciał się dowiedzieć, czy to ''coś'' istnieje. Pojechał na kilka europejskich konferencji, spotykał się ze stowarzyszeniami pacjenckimi z innych krajów i okazało się, że jest szansa, a nawet kilka szans.
Pierwszą szansą i głównym czynnikiem napędzającym stało się tworzenie Narodowych Planów dla Chorób Rzadkich. Również Polska - zgodnie z przepisami UE - ma obowiązek ten plan wdrożyć do końca 2013 roku. – To może zmienić sytuację chorych. I to zmienić trwale. Kiedy wróciłem z kolejnego spotkania w Brukseli, poszukałem kontaktu do takiej parasolowej organizacji w Polsce, która byłaby skupiona na podobnym projekcie. W czerwcu 2011 zadzwoniłem do szefa Krajowego Forum z pytaniem, jak wygląda sytuacja w Polsce w zakresie tworzenia polskiej wersji dokumentu. Powiedział, że właśnie zaczyna się wstępna organizacja, bo niebawem ma być powołany przewodniczący utworzonej do tego celu Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Zapytałem zatem, czy można się do tego projektu przyłączyć i usłyszałem: bardzo proszę – opowiada Swacha.
Fundacja i środowiska pacjenckie zaangażowały się we współtworzenie planu. Krzysztof Swacha zdaje sobie sprawę, że Plan jest jedynie fundamentem zmian, bo bez edukacji społecznej nie ma szansy na zmianę rzeczywistości. Pomysłem na uświadamianie społeczeństwa stał się między innymi projekt FotoGENiczni. To forma wystawy - 20 zdjęć oraz 20 wybranych tekstów z Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Taka forma ma w bardziej przystępny sposób wyjaśnić, o co w tym wszystkim chodzi. – Ciężko się rozmawia na temat jakiegoś dokumentu zwłaszcza, kiedy się nie zna jego treści. Po takiej wystawie wszystkim jest łatwiej: nam zobrazować tematykę, uczestnikom zrozumieć dla kogo ten dokument powstaje – wyjaśnia Krzysztof Swacha.
Gen pomocy
Na wszystkich konferencjach, spotkaniach członkowie fundacji chodzą w koszulkach z napisem: ''aGENt fundacji UMIEĆ POMAGAĆ''. Chcą w ten sposób ''wszczepić gen pomocy''. Codziennie funkcjonowanie fundacji pracownicy finansują z własnych pieniędzy, wsparcia szukają natomiast do realizacji konkretnych projektów. Pieniądze potrzebne są również na działalność naukowo-badawczą. Fundacja wspiera badania genetyczne dotyczące mukopolisacharydozy, ale i innych jednostek chorobowych. Finansowanie kolejnych badań to jedyny sposób na opracowanie kolejnych terapii.
Na wszystkich konferencjach, spotkaniach członkowie fundacji chodzą w koszulkach z napisem: ''aGENt fundacji UMIEĆ POMAGAĆ''. Chcą w ten sposób ''wszczepić gen pomocy''. Codziennie funkcjonowanie fundacji pracownicy finansują z własnych pieniędzy, wsparcia szukają natomiast do realizacji konkretnych projektów. Pieniądze potrzebne są również na działalność naukowo-badawczą. Fundacja wspiera badania genetyczne dotyczące mukopolisacharydozy, ale i innych jednostek chorobowych. Finansowanie kolejnych badań to jedyny sposób na opracowanie kolejnych terapii.
Bez nich pacjenci z chorobami rzadkimi nie mają szans. – Od ponad roku jesteśmy członkiem EURORDIS (największej organizacji europejskiej dla chorób rzadkich) i uczestnictwo w samej organizacji, ale też kontakty zawiązane na konferencjach z naukowcami i lekarzami, pozwalają nam na posiadaniu aktualnej wiedzy na ten temat. Współpracujemy z ośrodkami w Polsce i w Europie (Włochy, Anglia) i wspieramy finansowanie badań – mówi ojciec Michała.
Pozyskanie funduszy na badania, które nie daje żadnej gwarancji sukcesu, czy nawet postępu nie jest łatwe. Krzysztof Swacha szacuje, że 60-70 spotkań w roku pozwala sfinansować 1-2 projekty w roku. To i tak ogromny sukces, bo firmy, prywatni sponsorzy wolą finansować konkretną pomoc: dom dziecka, kampanie społeczne. To nie zniechęca członków fundacji. – Wierzę, że wspierania badań może przynieść najwięcej efektów w długoterminowej perspektywie. Wynalezienie nowych terapii lekowych pozwoli na uniknięcie finansowania i wspomagania doraźnego dla chorych w przyszłości – zaznacza.
Refundacja pod kontrolą
W tej chwili najistotniejsza jest jednak walka o utrzymanie refundacji, która po opinii Rady Przejrzystości stoi pod znakiem zapytania. Fundacja chce wykorzystać możliwość, jaką stwarza art. 31. Kodeksu Postępowania Administracyjnego. Na jego podstawie organizacja społeczna może domagać się dostępu do wszystkich danych i informacji o prowadzonym przez ministra zdrowia postępowaniu, w tym przypadku dotyczącym uchylenia decyzji o objęciu refundacją leku Elaprase.
W tej chwili najistotniejsza jest jednak walka o utrzymanie refundacji, która po opinii Rady Przejrzystości stoi pod znakiem zapytania. Fundacja chce wykorzystać możliwość, jaką stwarza art. 31. Kodeksu Postępowania Administracyjnego. Na jego podstawie organizacja społeczna może domagać się dostępu do wszystkich danych i informacji o prowadzonym przez ministra zdrowia postępowaniu, w tym przypadku dotyczącym uchylenia decyzji o objęciu refundacją leku Elaprase.
Nie chodzi jedynie o kontrolę, ale o dostarczenie Ministerstwu wiedzy eksperckiej. Według stowarzyszeń pacjenckich w tej sprawie zabrakło debaty społecznej, nikt nie wziął pod uwagę głosu pacjentów. – Minister mówi w mediach o dialogu, chęci rozmowy, ale wszystkie zaproszenia do rozmowy zlekceważył. Zaangażowanie fundacji i wykorzystanie jej wiedzy oraz doświadczenia dotyczącego leczenia Mukopolisacharydozy typu II, pozwoliłoby ministrowi Arłukowiczowi poznać krytyczną sytuację chorych na zespół Huntera, którą stworzy pozbawienie ich możliwości leczenia – zaznacza Krzysztof Swacha. Fundacja chce przedstawić Ministrowi Zdrowia argumenty mogące wpłynąć w znaczącym stopniu na podjęcie decyzji w tej sprawie.
Ministerstwo jako organ publiczny jest zobowiązane do zebrania i rozpatrzenia całego materiału dowodowego w tej sprawie – w tym również tego dostarczonego przez fundację. Eksperci zwracają uwagę, że w przypadku wycofania wcześniej przyznanej refundacji Ministerstwo Zdrowia musi opierać się na twardych dowodach, czyli nowych badaniach, które potwierdzą np. brak skuteczności terapii, albo zagrożenie życia pacjentów, którzy długo przyjmują lek. Takich danych jednak nie ma, co potwierdzili w rozmowie z nami eksperci i lekarze.
Walka o życie
Sprawdziła to również Fundacja Umieć Pomagać. – Kontaktując się w ośrodkami prowadzącymi badania lub leczenie w Anglii, Austrii, Włoszech i Polsce nie napotkaliśmy żadnej publikacji w latach 2011-2012, która dawałby podstawy to takiego zlecenia. Mało tego, dostaliśmy raczej publikacje o tym, że zachodzi ścisły związek między wczesnym włączeniem dzieci do terapii, a jej dobrym efektem terapeutycznym. Pisząc wniosek o dopuszczenie organizacji społecznej do procesu, chcielibyśmy poznać właśnie negatywne publikacje. No bo jeśli nie publikacje świadczące o braku efektywności terapii były podstawą do wszczęcia postępowania, to co innego? – zastanawia się Krzysztof Swacha.
Sprawdziła to również Fundacja Umieć Pomagać. – Kontaktując się w ośrodkami prowadzącymi badania lub leczenie w Anglii, Austrii, Włoszech i Polsce nie napotkaliśmy żadnej publikacji w latach 2011-2012, która dawałby podstawy to takiego zlecenia. Mało tego, dostaliśmy raczej publikacje o tym, że zachodzi ścisły związek między wczesnym włączeniem dzieci do terapii, a jej dobrym efektem terapeutycznym. Pisząc wniosek o dopuszczenie organizacji społecznej do procesu, chcielibyśmy poznać właśnie negatywne publikacje. No bo jeśli nie publikacje świadczące o braku efektywności terapii były podstawą do wszczęcia postępowania, to co innego? – zastanawia się Krzysztof Swacha.
On i inni rodzice dzieci przyjmujących lek na zespół Huntera uważają, że zaprzestanie terapii oznacza dla tych dzieci wyrok - powolną śmierć. Dopuszczenie fundacji do udziału w rozpatrywaniu tej sprawy, stworzy szansę na udowodnienie skuteczności terapii. – Udział w tym postępowaniu pozwoli nam zadbać przede wszystkim o interes społeczny i interes pacjentów, którzy są ignorowani i sami nie mogą walczyć o utrzymanie tego jedynego dostępnego ratunku dla ich życia – podkreśla Swacha.
Jeżeli Fundacja Umieć Pomagać zostanie dopuszczona do procesu rozpatrywania refundacji osiągnie coś, czego nie zrobiła wcześniej żadna inna fundacja. Udział społeczeństwa w sprawach refundacji leków byłby przykładem prawdziwego dialogu społecznego i realnego wpływu na rządzących.
Nie przegap żadnej ważnej wiadomości i obserwuj nas w Google News!