Nowotwór zniknął w dwa tygodnie. 1 wstrzyknięcie zwiastuje nową erę w onkologii

To odkrycie może sprawić, że jedna z najbardziej zaawansowanych terapii onkologicznych stanie się szybsza, tańsza i dostępna dla znacznie większej liczby chorych. Dotychczas terapia CAR-T była skomplikowanym i czasochłonnym procesem. Polegała na pobraniu limfocytów T od pacjenta, ich genetycznej modyfikacji w laboratorium i ponownym podaniu do organizmu. Całość trwała tygodnie i kosztowała nawet kilkaset tysięcy dolarów.

Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco postanowili to zmienić. W badaniu opublikowanym w prestiżowym czasopiśmie "Nature" pokazali, że możliwe jest przeprogramowanie komórek odpornościowych bezpośrednio w organizmie – bez konieczności ich wcześniejszego pobierania.

To pierwszy przypadek, w którym udało się precyzyjnie wprowadzić dużą sekwencję DNA do limfocytów T znajdujących się w ciele pacjenta. Co istotne, metoda ta jest bardziej kontrolowana niż dotychczasowe techniki oparte na wirusach.

Kluczową rolę w tym procesie odgrywa technologia CRISPR-Cas9, często nazywana "molekularnymi nożyczkami". To narzędzie pozwala naukowcom dokładnie przecinać i modyfikować DNA.

Badacze opracowali specjalny system dwóch cząsteczek. Jedna z nich trafia wyłącznie do limfocytów T, druga dostarcza instrukcję genetyczną – kod dla tzw. receptorów CAR, które pozwalają komórkom odpornościowym rozpoznawać i niszczyć raka.

Efekt? Organizm sam zaczyna produkować "uzbrojone" komórki odpornościowe, które działają jak precyzyjnie zaprogramowani zabójcy nowotworów. To ogromna zmiana – nie tylko technologiczna, ale i praktyczna. Odpada bowiem potrzeba skomplikowanej produkcji w laboratorium, a także wyniszczającej chemioterapii przygotowawczej.

Najbardziej spektakularne są jednak wyniki eksperymentów. W badaniach na myszach z humanizowanym układem odpornościowym jedno wstrzyknięcie nowej terapii wystarczyło, by usunąć wszystkie wykrywalne nowotwory w ciągu dwóch tygodni.

Dotyczyło to nie tylko agresywnej białaczki, ale także szpiczaka mnogiego i – co szczególnie zaskakujące – guzów litych, które dotąd były wyjątkowo oporne na terapię CAR-T. Co więcej, komórki odpornościowe tworzone bezpośrednio w organizmie okazały się skuteczniejsze niż te hodowane w laboratorium. Naukowcy podejrzewają, że zachowują one większą "świeżość" i zdolność do namnażania się.

Obecnie zatwierdzone terapie CAR-T są dostępne głównie w wyspecjalizowanych ośrodkach i kosztują od 400 do 500 tysięcy dolarów. To sprawia, że dla wielu pacjentów są po prostu nieosiągalne. Nowa metoda może to zmienić. Jeśli potwierdzi się jej skuteczność u ludzi, leczenie mogłoby być znacznie tańsze, szybsze i dostępne nawet w mniejszych szpitalach.

Naukowcy już myślą o kolejnych krokach. Trwają przygotowania do badań klinicznych, które mają sprawdzić bezpieczeństwo i skuteczność tej technologii u ludzi. Jak podkreślają badacze, to dopiero początek. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, stoimy u progu nowej ery w leczeniu raka – takiej, w której organizm sam stanie się najskuteczniejszą bronią w walce z chorobą.